Nueva inversión del gobierno de EE. UU. para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras

Recientemente, el gobierno de Estados Unidos anunció una inversión a gran escala en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Han respondido con inversión sustancial a la pregunta de si se pueden crear medicamentos incluso para un solo paciente. Planean invertir hasta 160 millones de dólares, aproximadamente 220 mil millones de wones, durante los próximos cinco años para desarrollar tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras.

La realidad y las limitaciones de las enfermedades raras

Actualmente se conocen más de 10,000 enfermedades raras, pero solo el 5% de los tratamientos han sido aprobados por la FDA. Aunque hay entre 25 y 30 millones de pacientes con enfermedades raras en Estados Unidos, cada enfermedad afecta solo a unas pocas docenas o cientos de personas, lo que dificulta la recopilación de participantes para ensayos clínicos. Como resultado, las compañías farmacéuticas son reacias a invertir en el desarrollo para un número muy reducido de pacientes, ya que el retorno de la inversión es incierto.

Proyecto THRIVE, una chispa de esperanza

La ARPA-H, bajo el Departamento de Salud de EE. UU., seleccionó recientemente a siete equipos de investigación para participar en el proyecto 'THRIVE', centrado en el desarrollo de tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras. Este proyecto no se trata de crear un nuevo medicamento para cada enfermedad, sino de desarrollar una tecnología de edición genética común que permita modificar el diseño del medicamento según la mutación genética del paciente. Los equipos de investigación tienen los siguientes objetivos:

• Desarrollar tecnología de edición para corregir genes
• Desarrollar un vector de entrega a órganos objetivo
• Desarrollar un proceso de fabricación

Se espera que estas tecnologías comunes reduzcan significativamente el tiempo y el costo de desarrollo.

Un desafío para el futuro, sin miedo al fracaso

El proyecto THRIVE no solo tiene como objetivo crear tratamientos, sino también desarrollar terapias aplicables a múltiples enfermedades. ARPA-H apoya intensamente investigaciones con alta probabilidad de fracaso y opera ajustando inmediatamente la escala o dirección del apoyo si los resultados no son los esperados. Este es un enfoque innovador para un apoyo efectivo a la investigación.

El inicio del proyecto ARPA-H al estilo coreano

Corea también planea operar un 'Proyecto ARPA-H al estilo coreano', inspirado en la ARPA-H de EE. UU., a partir de 2024. El Ministerio de Salud y Bienestar y la Agencia de Promoción de la Salud de Corea colaborarán para impulsar proyectos de investigación destinados a resolver diversos problemas de salud pública, como enfermedades infecciosas, cáncer y enfermedades raras. Estas iniciativas abordarán problemas que han sido descuidados debido al bajo número de pacientes y conducirán al desarrollo de tecnologías aplicables a múltiples enfermedades.

Esperamos que estos esfuerzos den frutos y que un tratamiento desarrollado para un paciente algún día pueda ayudar a otros. La iniciativa del gobierno de EE. UU. parece presentar un nuevo paradigma en el tratamiento de enfermedades raras, más allá del simple desarrollo de medicamentos.